千分之一的婴儿出生时只有一个功能性心室,而不是两个,这使得含氧血液很难有效地泵入全身。如今,患有这种疾病(单心室先天性心脏病,或 SVCHD)的婴儿通常会接受称为 Fontan 手术的心脏手术,其中使用合成或组织工程管绕过有缺陷的泵,并将含氧血液直接连接到肺部动脉。如果不进行手术,SVCHD 的死亡率为 70%。
虽然丰坦手术通常可以挽救生命,但它并不是一个完美的解决方案。首先,塑料管不会随着婴儿的生长而生长,因此婴儿和儿童一生中需要接受多次手术。塑料管还容易感染和凝血,并且与功能性心室不同,它不能泵血。
作为回应,国立卫生研究院 (NIH)最近向医学副教授(心血管医学、病理学)和生物医学工程副教授Yibing Qyang 博士及其实验室的同事提供了 2+00 万美元的R01 资助,以支持研究创造一种可以生长、泵送、抵抗感染和凝血的人造血管。
“我们的首要目标是解决眼前的临床问题,即制造一种不易感染、凝血或狭窄且不需要多次手术的导管。我们希望在五到十年内解决这个临床问题。”Qyang 说。 “但我们也对第二代产品感兴趣,它可以提供泵血活动,为患者产生另一个工作心室。”
具体来说,R01 拨款将支持该团队使用多能干细胞和组织工程来生成免疫相容性、通用的组织工程血管导管。这项研究旨在为现成的机械活动“管”奠定基础,为先天患有 SVCHD 的患者提供治疗。
“我们为 Yibing 和他的团队在这项研究中的独创性和奉献精神感到自豪,这项研究有可能改变我们为 SVCHD 患者提供护理的方式,” Robert W. Berliner 医学教授Eric Velazquez 医学博士说。耶鲁大学心血管医学主任。 “这项工作突显了耶鲁大学独特的能力,可以将不同领域的最优秀和最聪明的人才联系起来,共同解决一些最棘手的临床挑战。”
该项目汇集了干细胞生物学家、血管免疫学家和治疗单心室缺陷的医师科学家,有可能改变 SVCHD 的临床护理模式。 Qyang 表示,不同专业之间的合作对于加快该策略的临床应用至关重要。 “我是一名热爱工程干细胞的博士科学家。但单独工作,这不是临床上可行的范例。我们需要一个由对治疗这种疾病感兴趣的人组成的村庄。”
Qyang 在获得分子遗传学博士学位之前接受过生物化学和微生物学培训,他被心血管研究领域所吸引,因为它提供了将基础研究与患者护理相结合的机会。现在,他在他的医师科学家、毕业生和博士后身上看到了同样的兴奋,他们直接接触手术室,可以亲眼目睹他们的研究如何改善患者可用的治疗选择。
Qyang 和他的团队继续研究这项技术的其他应用。他们已经拥有合成血管的专利,可以修复心脏和血管,以治疗终末期心血管衰竭患者,并且他们正在寻找与医学领域的临床医生和研究人员合作的机会,以确定他们研究的其他临床问题也许能够解决。
“我希望看到这对患者护理产生影响,而不是 50 或 100 年后,”Qyang 说。 “我希望看到它对我一生的影响。”