医学助理教授 Deepak Bhere 被干细胞疗法的研究所吸引,因为他想做对患者生活产生真正影响的研究。他在南卡罗来纳大学哥伦比亚分校医学院的团队有潜力做到这一点,因为他们正在为胶质母细胞瘤患者寻求新的治疗方案。
胶质母细胞瘤是一种快速生长的恶性脑肿瘤,通常是致命的。当一个人被诊断出来时,他们可能已经长了一个很大的肿瘤,大约有高尔夫球那么大。第一种选择是通过手术切除尽可能多的肿瘤,但由于肿瘤的位置,手术的效果有限。
“大脑是一个非常敏感的器官,外科医生不可能将整个肿瘤切除,因为这实际上可能会导致患者终生瘫痪,或者可能导致感觉丧失,诸如此类的事情,”贝尔说。
随后进行放疗和替莫唑胺化疗,但患者在诊断后通常只能存活 14 至 16 个月。
“重新长出来的残留肿瘤实际上对大多数可用的治疗方法都有抵抗力。它只是不断增长并且没有响应,”贝尔说。 “这就是病人最终死亡的原因。这是一件非常悲伤的事情。”
贝尔希望他能够提高胜算。他和他的团队正在研究一种多方面的肿瘤治疗方法,即利用肿瘤自身的基因组成来创造更好的靶向治疗。他的创新方法涉及使用成体干细胞,表达肿瘤靶向蛋白和小分子,靶向并破坏肿瘤细胞,同时保护健康脑组织。
使用透明质酸制成的可生物降解凝胶将这些干细胞锚定在肿瘤部位。这种方法可以防止干细胞被脑脊液冲走,确保治疗保持局部有效。
“当外科医生切除大量肿瘤时,细胞将被准备好并插入患者的脑腔中,”贝尔谈到拟议的治疗方法时说道。 “我们使用某些可以阻止肿瘤进展的 microRNA,并且使用专门杀死肿瘤的溶瘤病毒。”
但仍然存在一个主要障碍:干细胞自然地被编程为产生新细胞,因此有可能本身形成肿瘤。过去,通过将“自杀基因”整合到干细胞中可以降低这种风险。患者服用药物后,药物会激活自杀基因,治疗结束后就会杀死干细胞。
Bhere 的团队正在研究使用干细胞脱落的细胞外囊泡。它们含有有效治疗所需的目标 microRNA 货物,从而消除了对自杀基因的需求。
尽管 Bhere 组合方法中的各个成分均已获得美国食品和药物管理局的批准,但该组合被视为一种新疗法,必须经过与其他疗法相同的严格审批流程。这可能需要数年时间,但贝尔预计,一旦他的团队获得 FDA 批准,就能取得快速进展。
Bhere 说,我们的目标是提供多种治疗选择,为研究患者肿瘤细胞以确定存在哪些类型的受体或基因特征铺平道路。
“然后我们可以拥有从 A 到 Z 的所有干细胞产品,你可以选择 A 加 B 或 A 加 Z,作为适合特定患者的组合,”他说。 “我们希望创建一种现成的方法,以便我们能够快速了解基因特征并能够进行治疗。”